用抗癌药物逆转自闭症

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研究人员可能已经找到了一种有希望的新型自闭症治疗方法。使用实验性抗癌药物,科学家们改变了小鼠的病情。
可能很快就可以逆转甚至预防自闭症。
根据最新估计,美国59名儿童中有1名患有自闭症谱系障碍(ASD)。
这些病例中超过7%与染色体缺陷有关,这表明社会交流,运动,感觉知觉以及表征综合症的行为中的许多损伤都归结为基因。
具体而言,一些患有ASD的人遗漏了他们的染色体16片。
被称为16p11.2缺失综合症,这种染色体缺陷经常导致神经发育残疾和语言技能障碍。
现在,研究人员可能已经找到了一种方法来逆转这种ASD的遗传形式。由英国卡迪夫大学的Riccardo Brambilla教授领导的科学家们使用了最初用于治疗癌症的实验性药物,以恢复具有ASD样症状的小鼠的正常脑功能。
该研究结果现已发表在The Journal of Neuroscience上。

癌症药物预防,逆转小鼠的ASD
“”
人类16p11.2微缺失,“”解释Brambilla教授和团队,“”是与自闭症相关的最常见的基因拷贝数变异之一。“”
但是,机制是将染色体缺陷与神经发育状况联系起来知之甚少。所以,
那有老鼠缺陷表现出一系列行为和分子异常。这些包括多动,母性行为功能障碍和嗅觉感知问题。
自闭症验血:更进一步血液检查
可能很快就会在较年轻的时候诊断自闭症。
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此外,研究人员发现,16p11.2缺失的小鼠也有更高水平的一种叫做ERK2的蛋白质。
研究人员解释说,ERK2最近已成为癌症治疗的目标。这促使科学家们测试了实验性抗癌药物对16p11.2缺失小鼠的影响。
这些药物阻止了ERK2到达啮齿动物的大脑,从而逆转了小鼠中类似ASD的行为,神经和感觉症状。

“”重要的是,“”作者写道,“”我们证明在大脑发育的关键时期用新型ERK通路抑制剂治疗可以挽救16p11.2缺失小鼠的分子,解剖和行为缺陷。
”“
通过限制在16号染色体缺陷患者中出现自闭症症状的蛋白质的功能,“Brambilla教授解释说,”“该试验药物不仅在给予成年小鼠时提供了症状缓解,而且还预防了遗传易感小鼠以ASD的形式出生。“” “”虽然治疗因遗传异常筛查的孕妇是不可行的,但原则上可能是这样的通过在出生后尽早治疗孩子来永久性地逆转这种疾病。“”
这是因为在妊娠期间将实验药物给予母亲。研究人员解释了这对人类意味着什么。

Riccardo Brambilla教授
“”
对于有这种病症的成年人,可能需要持续用药来治疗症状,他补充说。
未来,科学家们希望复制这些研究结果并最终在ASD患者的临床试验中测试这些药物。


 

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