一项新研究发表在“自然生物技术”杂志上，该研究认为，由于胆固醇水平过高而患心脏病风险高的人可能很快就会在基因编辑中获得安全有效的替代治疗。
基因编辑可能是降胆固醇治疗的未来。
高胆固醇血症是一种心血管疾病，由于血液中胆固醇的高积累，使人们患冠状动脉疾病的风险极高。
大多数患有高胆固醇血症的人服用他汀类药物来治疗他们的病情，但对于其他人来说，这些药物不足以降低他们的胆固醇。
根据一些研究，七分之一的遗传性高胆固醇血症患者可能不得不诉诸另一种称为PCSK9抑制剂的药物。
然而，用PCSK9抑制剂治疗可能通常是不方便的，因为它需要重复注射，并且一些患者根本不耐受该药物。
根据费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的最新研究，对于这些人来说，基因编辑可能是解决方案。
这项由第一作者Lili Wang博士领导的新研究表明，基因组编辑可以降低恒河猴的胆固醇水平。
胆固醇降低30％-60％
在健康的身体中，PCSK9基因可以分解低密度脂蛋白（LDL）受体，这些受体负责清除血液中过量的胆固醇。
PCSK9抑制剂有助于降低LDL水平，或“坏”，“胆固醇”。但对于那些不能忍受这些药物的人，王和他的同事已经找到了解决方法。
这四种食物被证明可以降低胆固醇
。在一些临床试验中，组合饮食可以降低胆固醇。
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“”最常见的，“”王解释说，“”这些患者经过反复注射PCSK9抗体治疗[…]。
“”但是，我们的研究表明，成功进行基因组编辑后，患者不能耐受抑制剂药物可能不再需要这种类型的重复治疗。“”
王丽丽
研究人员设计了一种靶向和失活PCSK9基因的酶。他们使用腺相关病毒（AAV）载体将这种酶转运到猴子的肝脏中。肝脏承担着消除过多胆固醇的大部分责任。
发现接受治疗的动物具有较低的PCSK9和LDL胆固醇水平。
具体而言，中剂量和高剂量的治疗使PCSK9水平降低45％-84％，胆固醇水平降低30％-60％。
先前显示这些AAV载体剂量在用于治疗血友病的基因替代疗法的人临床试验中是安全有效的。
“”我们最初的工作采用了多种传递和编辑方法，“”高级研究作者James M. Wilson博士指出，他是大学基因治疗项目的主任，“”当我们在非人类灵长类动物中产生最令人印象深刻的数据时配对AAV与工程[酶]进行交配进行编辑。“”
“我们利用”，“他接着说，”“我们在基因疗法领域30多年的经验，推动了体内基因组编辑的转化科学研究并且这样做，强化了非人灵长类动物早期研究评估安全性和疗效的重要性。“
”
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